Recientemente la agencia regulatoria de medicamentos de losEstados Unidos, también conocida como FDA por sus siglas en inglés, aprobó una medicación para tratar el Alzheimer en su estado inicial. Además le pidió al laboratorio Biogen, que es el que lidera su desarrollo, que investigue más para tener más datos sobre su eficacia.
Este fármaco se llama ADUCANUMAB y su nombre comercial es ADUHELM.
Fue desarrollado por el laboratorio Biogen en colaboración con Eisai. La
empresa había terminado dos ensayos de fase 3 antes de tiempo diciendo que el
fármaco había fracasado. Sin embargo, tras reexaminar sus datos, la empresa
determinó que en uno de esos estudios, los pacientes que recibieron una dosis
alta de aducanumab durante un período prolongado se beneficiaron. Al contar con
esos datos, presentó el pedido para que la FDA aprobara la droga.
Según informó Patrizia Cavazzoni, directora del Centro de
Evaluación e Investigación de Medicamentos de la agencia regulatoria de EE.UU.,
se aprobó el uso de Aduhelm para el tratamiento de pacientes con la enfermedad
de Alzheimer utilizando la vía de aprobación acelerada. Se utilizó ese
mecanismo al considerar que se trata de “un medicamento para una enfermedad
grave o potencialmente mortal que puede aportar un beneficio terapéutico
significativo con respecto a los tratamientos existentes cuando se demuestra
que el medicamento tiene un efecto sobre un criterio de valoración sustitutivo
que tiene una probabilidad razonable de predecir un beneficio clínico para los
pacientes y sigue habiendo cierta incertidumbre sobre el beneficio clínico del
medicamento”.
En el comunicado de prensa, la doctora Cavazzoni argumentó:
“Esta aprobación es significativa en muchos sentidos. Aduhelm es la primera
terapia novedosa aprobada para la enfermedad de Alzheimer desde 2003. Y lo que
es más significativo, Aduhelm es el primer tratamiento dirigido a la
fisiopatología subyacente de la enfermedad de Alzheimer, la presencia de placas
de beta amiloide en el cerebro. Los ensayos clínicos de Aduhelm fueron los
primeros en demostrar que la reducción de estas placas -un hallazgo distintivo
en el cerebro de los pacientes con Alzheimer- se espera que conduzca a una
reducción del deterioro clínico de esta devastadora forma de demencia”.
Inicialmente se dice que el fármaco es indicado para las
personas con Alzheimer en fase inicial. Generalmente la enfermedad se
diagnostica en personas mayores de 65 años, pero comienza antes con cambios
neurológicos sutiles que ocurren durante años o incluso décadas antes de que
aparezcan los síntomas. Muchas personas experimentan los signos tempranos,
frecuentemente no identificados, del deterioro cognitivo leve.
Más allá de la situación del fármaco para Alzheimer en
particular, algunos expertos están preocupados porque la aprobación podría
bajar los estándares para otros fármacos en el futuro, una cuestión
especialmente importante en un momento en el que la confianza del público en la
ciencia se tambalea.
Tras la aprobación, la directora de la FDA reconoció que
hubo debate sobre la droga y defendió la decisión. “El programa de desarrollo
de Aduhelm en su fase final consistió en dos ensayos clínicos de fase 3. Un
estudio cumplió el criterio de valoración primario, mostrando una reducción del
deterioro clínico. El segundo ensayo no cumplió el criterio de valoración
primario. Sin embargo, en todos los estudios en los que se evaluó, Aduhelm
redujo de forma consistente y muy convincente el nivel de placas amiloides en
el cerebro de forma dependiente de la dosis y del tiempo. Se espera que la
reducción de la placa amiloide se traduzca en una reducción del deterioro
clínico”.
Finalmente, la FDA confirmó que seguirá supervisando Aduhelm
a medida que llegue al mercado y, en última instancia, a la cabecera del
paciente. Además, le exigió a Biogen que realice un ensayo clínico posterior a
la aprobación para verificar el beneficio clínico del medicamento. “Si el
fármaco no funciona como se pretende, podemos tomar medidas para retirarlo del
mercado. Pero es de esperar que veamos más pruebas del beneficio en el ensayo
clínico y a medida que un mayor número de personas reciba Aduhelm. Como
agencia, también seguiremos trabajando para fomentar el desarrollo de medicamentos
para esta enfermedad catastrófica”, concluyeron.
¿Cómo funciona el medicamento aprobado por la FDA para el Alzheimer?
El Dr. Stephen P Salloway es el investigador principal del
ensayo clínico del Aducanumab y en entrevista con W Radio, contó detalles del
mismo: “Es una medicación que se aplica por medio de la infusión intravenosa.
Entra al cerebro y baja las concentraciones de una placa que es que la que hace
que se vaya perdiendo la memoria”.
Indicó que “este medicamento se probó en personas que
sufrían de Alzheimer en etapa temprana. La idea es que queden bien y sigan
siendo independientes. Lo único que se debe tener en cuenta es que la causa de
esta enfermedad no sea genética”.
Y concluyó: “Sí hay consenso médico de los efectos que
produce. La FDA pidió hacer estudios más adelante para reconfirmar esta
información (…). Este medicamento tiene un efecto secundario que causa un
fluido en el cerebro, entonces lo que debe hacerse es un examen periódicamente.
Es algo manejable”.
